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Risikokinder schützen: Gegen drohende RSV-Welle rüsten

Das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) ist im frühen Kindesalter der häufigste Erreger akuter Erkrankungen der oberen und unteren Atemwege. Fast alle Kinder erkranken in den ersten 2 Lebensjahren an einer RSV-Infektion. Wegen der Corona-Pandemie droht jetzt eine RSV-Welle.
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Morbus Gaucher: Lysosomale Speicherkrankheit demaskieren und...

Morbus Gaucher, eine autosomal rezessiv vererbte lysosomale Speicherkrankheit, wird angesichts ihrer Seltenheit, aber auch der oft heterogenen Symptome oft erst spät erkannt. Dabei kann sie heute leicht diagnostiziert und erfolgreich therapiert werden.
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Tuberöse Sklerose (TSC): Cannabidiol-Fertigarzneimittel für ...

Mit der Zulassung des Cannabidiol-Fertigarzneimittels Epidyolex® als adjuvante Therapie von Krampfanfällen gibt es eine neue Behandlungsoption für die seltene Multisystemerkrankung TSC. In der Zulassungsstudie verringerte Cannabidiol die Anfallshäufigkeit deutlich.
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Adipositas: Liraglutid erhält EU-Zulassung zur Adipositas-Be...

Die Europäische Kommission hat Liraglutid 3 mg (Saxenda®) als ­erste medikamentöse Adipositas-Therapie bei Jugendlichen im Alter von 12 – 17 Jahren zugelassen.
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Invasive Meningokokken-Erkrankungen (IME): Wirksame Schutzim...

Invasive Meningokokken-Erkrankungen (IME) sind zwar selten, verlaufen aber tückisch schnell und schwerwiegend. Jeder fünfte Überlebende trägt Spätfolgen davon. Zur Prävention stehen mehrere Impfstoffe zur Verfügung. „Wir dürfen gespannt sein, was die STIKO in Bezug auf Meningokokken-Impfungen zukünftig berät, so Univ.-Prof. Markus Knuf aus Worms am Ende des Symposiums.
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Spinale Muskelatrophie: 1 Jahr SMA-Gentherapie in Deutschlan...

Im Rahmen des Studienprogramms erhielten sowohl präsymptomatische als auch symptomatische Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 die Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®). Beide Patientengruppen zeigen Meilensteine, die Unbehandelte nie erreichen, frühzeitig behandelte Kinder profitieren besonders.
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Neurotransmitterstörungen: AADC-Mangel? Neue Website www.aad...

Eine Gruppe neurologischer Erkrankungen im Kindesalter sind pädiatrische Neurotransmitterstörungen, z. B. der sehr seltene Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangel. Es ist eine große Herausforderung, die Symptome richtig zu deuten und frühzeitig eine exakte Diagnose zu stellen. Mit der neuen Website möchte PTC Therapeutics Ärzte bei der Diagnose unter-­ stützen.
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Sprachbarrieren abbauen: Informationsmaterial zu Säuglings-B...

Die Engelhard Arzneimittel GmbH & Co KG bietet ein zweiseitiges Informationsblatt zum Thema Blähungen an. Damit möchte das Unternehmen Ärzte bei Beratungsgesprächen rund um Säuglings-Blähungen unterstützen.
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Respiratorisches Synzytial-Virus (RSV): Nirsevimab zeigt Sch...

Wie das Unternehmen Sanofi ­Pasteur im Mai mitteilte, wird derzeit Nirsevimab als erste Immunisierung seiner Klasse untersucht, die mit einer einzigen Dosis alle Säuglinge zu Beginn ihrer ersten RSV-Saison schützen soll. In der ­Phase-III-Studie zu Nirsevimab wurde der primäre Endpunkt früher als erwartet erreicht.
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Kleinwuchs: Schritt-für-Schritt-Anleitung soll Diagnose eine...

Das Unternehmen Lilly Deutschland hat eine kurze Anleitung entwickelt, die Kinderärzten helfen soll, in 3 Schritten leichter festzustellen, ob ein Kleinwuchs möglicherweise auf einer SHOX-­Defizienz beruht.
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Meningokokken B: Studiendaten aus Italien zeigen Bedeutung e...

Der Impfstoffhersteller GSK berichtet in einer Presseinformation über neue Studiendaten aus Italien, wonach signifikant weniger Erkrankungsfälle durch eine Impfung ab dem 2. Lebensmonat auftraten.
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Spinale Muskelatrophie (SMA): Kommt bald das Neugeborenen-Sc...

Die Genersatztherapie ist ein Meilenstein in der Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Es handelt sich nach Dr. Ralf ­Husain, Jena, um eine seltene neurodegenerative Erkrankung mit neuromuskulärem Phänotyp. Ihre Ursache ist eine Störung im SMN1-Gen, die den Untergang von Vorderhornzellen im Rückenmark zur Folge hat. Die Symptomatik stellt sich allgemein dar als progrediente symmetrische proximale Muskelschwäche, Muskelatrophie, Muskelhypotonie, Hypo-/Areflexie sowie Faszikulationen.
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