Das kann sich doch sehen lassen: Die Umsätze von Arzneimitteln mit Orphan-Drug-Status sind im 12-Monatszeitraum Oktober 2021 bis Ende September 2022 um rund 16 % angewachsen.
Nach den Ergebnissen der Auswertung des Frankfurter Beratungsunternehmens IQVIA sind die Verkäufe dieses Teilmarktes inzwischen auf etwa 4,1 Milliarden Euro gestiegen. Nach dem in Zähleinheiten erfassten Absatz fällt der Zuwachs mit einem Anstieg von 23 % auf 14,3 Millionen Zähleinheiten (Tabletten, Ampullen etc.) noch stärker aus. Die Zahlen basieren auf Abgaben in Kliniken und öffentlichen Apotheken. Das entscheidende Kriterium war dabei, dass die Präparate im September 2022 einen gültigen Orphan-Drug-Status in Deutschland hatten.
Dabei sind auch eine ganze Reihe von Medikamenten, die auch bei schwerwiegenden Erkrankungen im Kindesalter zum Einsatz kommen und dabei durchaus auch Kosten im sechsstelligen Bereich pro Jahr verursachen können. So ist zum Beispiel an zweiter Stelle der hierzulande meistverkauften Präparate gegen seltene Erkrankungen im Berichtszeitraum die Mukoviszidose-Therapie Kaftrio® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor von Vertex) ganz oben angesiedelt. Direkt danach folgen dann bereits Spinraza® (Nusinersen gegen spinale Muskelatrophie von Biogen) sowie die ebenfalls gegen spinale Muskelatrophie entwickelte Gentherapie Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec von Novartis).
Erschienen in: Kinderärztliche Praxis, 2023; 94 (2) Seite 88
