Die kurzfristige Effektivität des Statin-Einsatzes bei Kindern ist eingeführt, langfristige Daten zur Effektivität dieser Therapie mit Blick auf das Risiko für kardiovaskuläre Komplikationen fehlten bislang. Eine Studie liefert interessante Ergebnisse.

Die familiäre Hypercholesterinämie ist charakterisiert durch deutlich erhöhte Konzentrationen von Low-Density-Lipoprotein (LDL)-Cholesterin im Serum und sehr frühzeitig einsetzende kardiovaskuläre Erkrankungen (Herzinfarkt, Schlaganfall). In der Erwachsenenmedizin ist die Behandlung mit Statinen zur Absenkung von LDL fest etabliert, wenngleich nicht frei von Diskussionen.

Die kurzfristige Effektivität des Statin-Einsatzes bei Kindern ist eingeführt, langfristige Daten zur Effektivität einer Statin-Therapie mit Blick auf das Risiko für kardiovaskuläre Komplikationen fehlten bislang.

214 holländische Patienten mit einer familiären Hypercholesterinämie (genetische Bestätigung bei 98 %) wurden mit einem Statin (Pravastatin) versorgt und 20 Jahre nachbeobachtet. Bei den Patienten handelte es sich um Studienteilnehmer, die zuvor an einer Effektivitätsstudie über 2 Jahre zur Sicherheit und Wirksamkeit von Pravastatin teilgenommen hatten. Während der 20-jährigen Beobachtungszeit wurden Fragenbögen ausgefüllt, Blutentnahmen veranlasst und die Intimadicke der Arteria carotis gemessen. Ferner wurden 95 nicht betroffene Geschwisterkinder mit in die Untersuchung aufgenommen. Insgesamt wurden 184 der 214 Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie (86 %) und 77 von 95 gesunden Geschwisterkindern (81 %) dann nachuntersucht.

Von den initial eingeschlossen 214 Patienten lagen Daten zu kardiovaskulären Ereignissen bei 203 Patienten (95 %) und zu Todesfällen bei 214 Patienten (100 %) vor. Der mittlere LDL-Cholesterinspiegel fiel von 237,3 mg/dl auf 160,7 mg/dl. Dies entspricht einem Abfall um 32 %. Bei 37 Patienten (20 %) konnten LDL-Cholesterinspiegel < 100 mg/dl gemessen werden. Die mittlere Progression der Intimadicke während des Beobachtungszeitraumes war 0,0056 mm/Jahr bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie und 0,0057 mm/Jahr bei gesunden Geschwisterkindern. Es ließ sich also kein Unterschied in beiden Gruppen ausmachen. Die kumulative Inzidenz kardio-vaskulärer Ereignisse und Todesfälle bei einem Alter von 39 Jahren war in der Gruppe mit familiärer Hypercholesterinämie im Vergleich zu ihren betroffenen Eltern (1 % vs. 26 %) niedriger.

Die Autoren schlussfolgern aus ihrer Untersuchung, dass die Initiierung einer Statin-Therapie während der Kindheit bei Patienten mit einer familiären Hypercholesterinämie die Entwicklung einer bedeutsamen Intimaverdickung und hieraus resultierender kardiovaskulärer Ereignisse deutlich absenkt.

Kommentar:
Es liegt eine aufwendige, vor allem langfristig angelegte Studie zum Einsatz von Statinen bei familiärer Hypercholesterinämie vor. Statine werden breit bei Hypercholesterinämie eingesetzt. An dieser Stelle soll nicht die Sinnhaftigkeit bei alimentär bedingter Hypercholesterinämie besprochen werden, wohl aber der Einsatz bei genetisch bedingten Erkrankungen mit einer Hypercholesterinämie. Hier hat sich die Prüfmedikation als effektiv und sicher erwiesen. Nach der Lektüre dieser Studie müssen Patienten mit einer familiären Hypercholesterinämie wohl mit einem Statin behandelt werden.

Literatur
Luirink IK, Wiegman A, Kusters DM, Hof MH, Groothoff JW et al. (2019) 20-Year Follow-up of statins in children with familial hypercholesterolemia. N Engl J Med 381: 1547 – 56


Autor
Univ.-Prof. Dr. med. Markus Knuf


Erschienen in: Kinderärztliche Praxis, 2020; 91 (2) Seite 87