Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. und die Deutsche Gesellschaft für Neuropädiatrie wenden sich bezüglich der Kontroverse zur Behandlung von Kindern mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) mit dem Präparat Zolgensma mit einer Aufforderung an das Unternehmen Novartis.

In einem Schreiben vom vom 7. Februar 2020 fordern die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM) sowie die Deutsche Gesellschaft für Neuropädiatrie (DGN) das Pharmaunternehmen Novartis auf, die geplante Verlosung des Präparates Zolgensma mit einem geordneten Vergabe- und Behandlungsverfahren zu ersetzen.

Dabei würdigen die Unterzeichner ausdrücklich das Engagement und die Bemühungen von Novartis, Fortschritte in der therapeutischen Versorgung von SMA-Patienten zu erzielen. Das am Montag gestartete Verlosungsverfahren lehnen sie jedoch unter anderem aus ethischen Gründen ab. Die Vergabe des Medikamentes dürfe nicht in einem Zufallsverfahren entschieden werden, sondern nach medizinischen Kriterien der Dringlichkeit. Auch sei das Losverfahren für die betroffenen Familien mit inakzeptablen psychischen Belastungen verbunden.

DGM und DGN fordern Novartis auf, das Medikament für den kleinen Kreis von Patienten, bei denen die Standardtherapie nicht zur Verfügung steht oder nicht wirksam ist, kostenlos zur Verfügung zu stellen. Beide Organisationen erklären ihre Bereitschaft, in einer Kommission bestehend aus neuromuskulären Experten, Patientenvertretern und unabhängigen Ethikern diese Kriterien entsprechend zu prüfen. Die Behandlungszentren in Deutschland würden anschließend sicherstellen, dass die zugeteilten Therapien zeitnah durchgeführt werden können.

Die Begrenzung der Therapie auf Fälle, bei denen die Standardtherapie nicht eingesetzt werden kann oder nicht wirksam ist, sei das einzig sinnvolle und ethisch vertretbare Verfahren in Bezug auf in Deutschland noch nicht zugelassene Medikamente.

Weiterführende Informationen zur Erkrankung Spinale Muskelatrophie (SMA) finden Sie auf der Website der DGM.

Die Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) mit Sitz in Freiburg ist mit über 8600 Mitgliedern die größte und älteste deutsche Selbsthilfeorganisation für Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen. Seit über 50 Jahren fördert die DGM die Erforschung der mehr als 800 verschiedenen heute bekannten, teilweise sehr seltenen Muskelerkrankungen.

Eine wichtige Aufgabe der DGM ist auch die Beratung und Unterstützung von Betroffenen und ihren Angehörigen in ihrem Alltag. Über Muskelerkrankungen zu informieren und die Interessen von muskelerkrankten Menschen gesundheitspolitisch zu vertreten, sind weitere zentrale Anliegen der Selbsthilfeorganisation.

Quelle: Pressemitteilung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM)