Auch wenn es sich bei spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer Inzidenz von 1:10.000 um eine seltene Erberkrankung handelt, verläuft die Krankheit unbehandelt dramatisch. Mit Nusinersen steht erstmals eine medikamentöse Therapieoption zur Verfügung. Zwei Experten beleuchten das Wirksamkeits- und Nebenwirkungsprofil.
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