Für Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 könnte es mit der Genersatztherapie bald auch in Deutschland eine Therapie­option geben, die direkt am defekten SMN1-Gen ansetzt. Erste klinische Daten lassen hoffen, dass der Krankheitsverlauf mit einer einmaligen intravenösen Infusion aufzuhalten ist.

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