Zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) steht seit Mitte des Jahres eine medikamentöse Therapie zur Verfügung. Mit dem Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (­Spinraza®) kann erstmals krankheitsmodifizierend in die SMA eingegriffen werden. Im Ergebnis verbessern sich die motorischen Funktionen und das Überleben der Patienten

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