Mit der im letzten Jahr erfolgten Zulassung des Antisense-Oligo­nukleotids Nusinersen (Spinraza®) zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) gewinnt die Früh­diagnose dieser autosomal-rezessiv vererbten Erkrankung erheblich an Bedeutung. Denn grundsätzlich wirkt der neue Genmodulator umso besser, je früher er eingesetzt wird, berichtete Dr. Cornelia Köhler, Bochum, bei einem Symposium in Leipzig.

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