Mit Burosumab ist es erstmals möglich, kausal krankheitsmodifizierend in die Pathogenese der X-chromosomal dominanten ­Hypophosphatämie einzugreifen. Die schweren Knochenmineralisationsstörungen, die Folge der XLH sind, und deren Konsequenzen wie Genua valga und Kleinwuchs können so erfolgsversprechend behandelt werden.

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