Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec) hat die Marktzulassung für Europa zur Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) und klinischer Diagnose des Typ 1 bzw. für SMA-Patienten mit bis zu drei Kopien des SMN2-Gens erhalten. In Deutschland ist Zolgensma® seit dem 1. Juli 2020 verfügbar. Die Gesellschaft für Neuropädiatrie nimmt dazu Stellung.

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