Kinder mit der schweren infantilen Verlaufsform der spinalen Muskelatrophie (SMA) sind meist stark in ihren motorischen Fähigkeiten eingeschränkt. Für Säuglinge und Kleinkinder mit 5q-assoziierter SMA steht als einziges in der EU zugelassenes Medikament das Antisense-Oligonukleotid Nusinersen (Spinraza®) seit Mai 2017 zur Verfügung. Eine frühzeitige Diagnose und präsymptomatische Therapie kann die Perspektiven der Kinder erheblich verbessern.
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