Nusinersen (Spinraza™) wird seit fünf Jahren zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) angewendet. Zwischenergebnisse der NURTURE-Studie weisen jetzt darauf hin, dass Kleinkinder davon profitieren können, wenn die Therapie bereits im präsymptomatischen Erkrankungsstadium beginnt.

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