Im Rahmen des Studienprogramms erhielten sowohl präsymptomatische als auch symptomatische Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 die Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®). Beide Patientengruppen zeigen Meilensteine, die Unbehandelte nie erreichen, frühzeitig behandelte Kinder profitieren besonders.
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