Die PNH ist eine seltene, schwerwiegende komplementvermittelte Erkrankung, die durch intravaskuläre Hämolyse und potenziell lebensbedrohliche Thrombosen gekennzeichnet ist. Zur Behandlung wird bei erwachsenen PNH-Patienten seit 2019 in Deutschland der terminale Komplementinhibitor Ultomiris (Ravulizumab) erfolgreich eingesetzt. Nun haben neue Daten zu einer Zulassungserweiterung für Kinder und Jugendliche geführt.

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