Der Verband forschender Pharma-Unternehmen (vfa) will sich 2026 verstärkt dafür einsetzen, dass das Privileg, wonach Orphan Drugs bei der Nutzenbewertung bevorzugt werden, beibehalten bleibt. Zudem fordert der Verband noch bessere Rahmenbedingungen für Diagnostik und Therapie.
Ansonsten – so die Befürchtung – würden manche Orphan Drugs Gefahr laufen, nicht mehr weiter im Markt bestehen zu können oder überhaupt in den Markt zu gelangen. Da die meisten Orphan Drugs bereits im Kindes- und Jugendalter zur Anwendung kommen, wäre die junge Generation von einer solchen Änderung besonders betroffen. Das Privileg bei der Nutzenbewertung ist in Teilen umstritten und steht nun wieder auf dem Prüfstand.
Es sieht vor, dass Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen schon dann automatisch einen Zusatznutzen haben, wenn sie im Zuge des europäischen Zulassungsprozesses den Orphan-Drug-Status zuerkannt bekommen. Diese Nutzenbewertung kann dann auch nicht mehr in Frage gestellt werden.
Der vfa warnt nun eindrücklich davor, das Orphan-Drug-Privileg zur Disposition zu stellen und liefert hierfür auch handfeste Daten. Nach den Ergebnissen einer Simulation wurden für 76 Orphan Drugs, für die zwischen 2017 und 2023 eine Nutzenbewertung abgeschlossen wurde, die Folgen einer Marktrücknahme von einem international anerkannten Strategieberatungs-Unternehmen ermittelt. Das würde im maximalen Risikofall ein Preisabschlag von 73 % – bedingt durch den Patentablauf und den dann einsetzenden generischen Wettbewerb – zur Folge haben. Dies dürfte in den meisten Fällen zu einer Marktrücknahme – geschätzt bei 46 % der 76 Orphan Drugs – führen. Bei einem geringeren Risikoszenario wären die Effekte immer noch signifikant und damit der Erfolg der seit 2000 geltenden EU-Orphan-Gesetzgebung erheblich in Frage gestellt.
Stattdessen fordert der vfa bessere Rahmenbedingen für Orphan Drugs. Dazu zählen unter anderem die Etablierung verlässlicher Patientenpfade mit gesicherter Finanzierung, die Nutzung von Register- und ePA-Daten zur Qualitätsverbesserung und Evidenzgenerierung und insbesondere eine bessere digitale Vernetzung der Referenzzentren für seltene Erkrankungen.
Raimund Schmid
Erschienen in: Kinderärztliche Praxis, 2026; 97 (2) Seite 97
