Mukoviszidose, tuberöse Sklerose, SCID etc.: Auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen ist seit einigen Jahren eine große Dynamik zu verzeichnen. Immer mehr spezifische Therapien stehen zur Verfügung oder sind in Entwicklung – oft mit kausalem Ansatz. Welche neuen Therapieoptionen gibt es für welche Erkrankungen?

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