Für schwer von der SMA betroffene Säuglinge und Kleinkinder sind motorische Meilensteine, z. B. das Heben des Kopfes, freies Sitzen, Stehen oder Gehen unerreichbar [1] und sie überleben kaum zwei Jahre, berichtete Prof. Dr. Andreas Hahn, Gießen. Seit Juli 2017 können Menschen mit der seltenen, progredienten Erbkrankheit mit Nusinersen (Spinraza®) erstmals kausal, krankheitsmodifizierend behandelt werden. Das biete vielen Patienten in allen Altersstufen eine neue Lebensperspektive [2, 3].
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