Immer mehr Kinder mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) können von CFTR-Modulatoren profitieren. Mit der jüngsten Zulassungserweiterung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor [1] in Kombination mit Ivacaftor [2] kommen nun auch all jene Kinder ab 6 Jahren für eine Therapie infrage, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen. Insgesamt können jetzt potenziell rund 85 % der CF-Betroffenen ab 6 Jahren mit dem Medikament behandelt werden. Klinische Studien zeigen: Je früher CFTR-Modulatoren [3,4] eingesetzt werden, desto eher lässt sich die Organschädigung aufhalten [5,6,7]. I Mit freundlicher Unterstützung der Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH

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